8 и 15  февраля 2025 года в Алматы и Астане состоялись образовательные  мероприятия, посвященные вопросам улучшения качества жизни пациентов с генерализованной миастенией гравис (МГ) и заболеваниями спектра нейрооптикомиелита (ЗСНОМ) при помощи  биотехнологий.  Основная цель  заключалась в освещении  современных возможностей в терапии генерализованной МГ и ЗСНОМ, определении  роли системы комплемента в патогенезе этих  орфанных, инвалидизирующих заболеваний, возможности терапевтического воздействия на терминальный комплемент.

Биотехнология – это наука, изучающая возможность использовать живые организмы или продукты их жизнедеятельности для решения определенных технологических задач. В современном мире биотехнологии представляют собой область, где биологические  и технические методы используются для разработки и улучшения лекарственных средств, методов диагностики и лечения заболеваний. Это обеспечивает значительные преимущества в медицине, позволяя эффективно бороться с множеством различных недугов.     Вклад биотехнологии в медицину состоит в разнообразии методов и подходов, позволяющих получить значительный прогресс в лечении особенно тяжелых, труднокурабельных заболеваний.

Биотехнология, как наука, зарекомендовала себя в конце ХХ века, а именно в начале 70-х годов. Все началось с генетической инженерии, когда ученые смогли перенести генетический материал из одного организма к другому без осуществления половых процессов. Для этого была использована рекомбинантная ДНК или рДНК.

     К медицинской биотехнологии относят такие производственные процессы, в ходе которых создаются биообъекты или вещества медицинского назначения. Это ферменты, витамины, антибиотики, отдельные микробные полисахариды, которые могут применяться как самостоятельные средства или как вспомогательные вещества при создании различных лекарственных форм, аминокислоты.

Конкретными  примерами применения этой многогранной области являются:

-Молекулярная инженерия ДНК и белков, которая занимается изучением и модификацией генетического материала, в частности ДНК;

-Генетическая инженерия — специализированное направление молекулярной биологии, которое ориентировано на изучение и экстракцию генов из клеток живых организмов;

-Регенеративная медицина использует стволовые клетки и тканевую биоинженерию для восстановления или замены поврежденных тканей и органов;

-Прикладная иммунология — занимается разработкой методов модуляции иммунной системы для лечения болезней;

-Создание вакцин — биотехнологии играют ключевую роль в разработке вакцин, позволяя создавать новые вакцины быстрее и эффективнее. Разработка вакцин ведется не только против вирусов и бактерий, таких как COVID-19, но и против различных видов рака. Эти инновации открывают новые возможности для профилактики и лечения онкологических заболеваний, целенаправленно активируя иммунную систему для борьбы с раковыми клетками;

-Нанобиотехнологии -объединяют нанотехнологии с биологическими науками для создания устройств и систем на молекулярном уровне, которые могут использоваться для лечения и диагностики на более точном и малоинвазивном уровне;

—Биотехнологии клонирования -в медицине может использоваться для воспроизведения клеток, тканей или даже органов, что потенциально может обеспечить замену органов без необходимости донорства и риска отторжения.

-Клеточная инженерия растений -хотя клеточная инженерия растений может показаться несвязанной с медициной, она играет важную роль в фармацевтике. Этот метод позволяет модифицировать растения таким образом, что их клетки способны производить лекарственные соединения. Это не только снижает стоимость производства лекарств, но и делает их более доступными для широкого круга пациентов.

       Кафедра нервных болезней  КазНМУ им.С.Д.Асфендиярова  принимала самое активное участие в работе  мероприятия в лице завкафедрой нервных болезней Туруспековой С.Т. — модератора и спикера, спикера профессора Нургужаева Е.С., спикера ассоциированного профессора, PhD Альмахановой К.К. К работе образовательного мероприятия  были привлечены ведущие специалисты Республики Казахстан, с большим опытом лечения пациентов с МГ и ЗСНОМ:  Хайбуллин Т.Н., д.м.н., профессор кафедры неврологии, офтальмологии и  оториноларингологии  «Медицинский университет Семей»;    Жаркынбекова Н.А.., профессор, зав.кафедрой  неврологии ЮКМА, главный внештатный невролог Туркестанской области; Евстафьева Н.А., зав.центром рассеянного склероза и аутоиммунных заболеваний «Областная клиническая больница» г. Караганды; Григолашвили М.А., зав.кафедрой неврологии  «Медицинский университет Караганды”; Сыздыкова Б.Р., к.м.н.,руководитель  центра неврологии и аутоиммунных заболеваний, главный внештатный невролог  УЗ г.Астана.

В мероприятии принимал участие  Dr. Ahmed Osman Shatila из ОАЭ, который поделился своим клиническим опытом применения ултомириса у пациентов с МГ и ЗСНОМ, Это были очень интересные  кейсы, тем более ценен его личный опыт, так как доктор фактически был пионером в этой области применения ингибиторов системы комплемента у данной категории больных, и именно у него наблюдается пациентка, которая первая в мире была пролечена новым поколением препаратов! и какой впечатляющий результат и несравненное улучшение качества жизни!

Развитие биотехнологий в аспекте  использования иммуномодулирующих препаратов оказал важное влияние на произошедшее в последние годы улучшение прогноза пациентов с рефрактерной МГ и ЗСНОМ, но различные варианты лечения должны рассматриваться в контексте индивидуальной ситуации каждого пациента. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), Европейское агентство по  лекарственным средствам в 2022 году одобрило биологический препарат Ultomiris (ravulizumab),  являющийся  ингибитором комплемента, для лечения взрослых с генерализованной МГ, которые имеют положительные антитела, направленные против рецептора ацетилхолина (анти-AChR ), в 2024 году -для пациентов с ЗСНОМ, имеющих положительные антитела к аквапорину-4.  В последнее время мы с вами являемся свидетелями прорывных методов лечения тяжелейших, инвалидизирующих заболеваний. Но, самое главное, эти методы сегодня есть у нас, в Казахстане! Что  дает надежду и шанс нашим пациентам на повышение качества жизни при помощи патогенетически и научно обоснованных методов терапии с прочной доказательной базой.

В заключении мероприятия специалисты неврологи единодушно приняли решение о принятии резолюции, в которой будут отображены ключевые подходы к назначению биологической терапии у пациентов с
генерализованной МГ и ЗСНОМ с целью уменьшения бремени заболевания, улучшения качество жизни пациентов.

    Образовательное мероприятие прошло при информационной поддержке Представительства ЗАК «АстраЗенека Ю-Кей Лимитед» в Республике Казахстан.